据华文生技网2007年3月5日报道：三年前，史丹佛大学医学中心(Stanford University Medical Center)的Mark Kay博士发表了第一份利用RNAi技术作为基因治疗的报告，自此，Kay便利用RNAi基因治疗法，成功的抑制小鼠体内肝炎(hepatitis)及HIV病毒，避免病毒增生。

　　目前也有三个利用RNAi基因治疗的受试者正在进行试验，其中两人患有黄斑点退化症(Macular Degeneration，简称MD，是一种眼病,能导. 致中央视力的永久缺失)，一人为呼吸合胞体病毒肺炎(Respiratory syncytial virus，RSV pneumonia)。而过去研究团队已利用基因治疗法治疗病毒性肝炎有十年之久的经验。

　　RNAi是一种生物体内的现象，能造成特定基因无法表现。应用于基因治疗，RNAi能关闭造成疾病的基因，例如：癌症、黄斑点退化症或是造成糖尿病的基因等。当这些造成疾病的关键基因被关闭后，基因便无法被复制当然就不会再引起疾病。

　　早期的RNAi实验可能发生关错基因或引起免疫反应等问题，但近年来可以利用更精确、特定的RNA序列，以避免可能发生的毒性反应。Kay博士说：“利用RNAi作为基因治疗最大的优势在于这个机制是源自于体内，希望藉由人体试验证明RNAi基因治疗对人体是安全无虞的。”